【侨报网综合讯】近期，一款治疗SMA（脊髓性肌肉萎缩症）的药物诺西那生钠注射液（也叫“Spinraza”）因其在华单只卖70万元（人民币下同）的高昂定价，及在海外与在华价格的差异化问题引发争议。有专家表示，罕见病用药必须尽快纳入中国医保。中国国家医保局则回应称，去年开始就在和药企谈判，但因药物价格下不来，始终无法进入医保目录。

图为2013年9月5日，浙江大学医学院附属第一医院的一名医生正在照顾患有罕见病的男婴。（图片来源：中新社资料图）

全球仅三种可治疗SMA的药物

近日，中国网络上一则“求药”消息引起多方关注。文章称，今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了罕见病SMA，急需特效药物，但要支付“70万元人民币一支”的医药费。值得注意的是，该药物据称在澳大利亚的价格是“41澳元一支（约合人民币205元）”。

综合上海第一财经网、成都红星新闻报道，SMA是一种遗传性神经肌肉罕见病，在新生儿中发病率约为1/6000至1/10000。这种病目前全球只有三款药物可以治疗，分别是渤健公司生产的诺西那生钠注射液、罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma。其中，只有第一款药物已在中国上市，其余两款均未在中国上市。

药企回应：没入医保因不符谈判资格

而上述“求药”信息，所说的特效药就是渤健生产的诺西那生钠注射液。根据渤健方面介绍，2019年2月，诺西那生钠注射液成为中国首个和唯一一个获批的SMA治疗药物。该药物在中国市场的单支价格为人民币699700元。

至于为何没有列入中国医保系统，6日渤健生物科技（上海）有限公司通过官方微信公号对此事进行了回应。据上海澎湃新闻报道，渤健称，诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。“根据中国相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。但渤健生产的诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年中国国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。目前公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。”

同时，中国国家医保局对于诺西那生钠注射液未进入医保系统、自费使用价格高昂也进行了回应，称去年开始就在和药企谈判。“但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”一名中国国家医保局信访办工作人员说。

澳洲报销后41澳元在美国也是天价

此前有报道称，诺西那生钠注射液在澳洲费用为41澳元/支。但渤健方面称，“截至目前诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了全部或部分报销。”诺西那生钠注射液已被纳入澳大利亚药品福利计划（The Pharmaceutical Benefit Scheme-PBS），该药品的政府采购单支价格为11万澳元，报销后患者自付费用为41澳元，41澳元并不是该药品在澳大利亚的价格！

而诺西那生钠注射液不仅在华价格高昂，在美国的价格也不菲。

据介绍，诺西那生钠注射液美国市场的单支价格为12.5万美元，第一年的年治疗费用大约为75万美金，之后每年的年治疗费用大约为37.5万美金。（完）